Grensverleggende geneeskunde voor topreferente patiënten
Multipel Myeloom (ziekte van Kahler) en AL amyloidose
Ziektebeelden en behandeling
Bij multipel myeloom is sprake van een woekering van plasmacellen (myeloomcellen) in het beenmerg. Daardoor wordt het bot aangetast, waardoor hevige pijn kan ontstaan. Door de botafbraak neemt de hoeveelheid kalk (calcium) in het bloed sterk toe. De nieren kunnen beschadigd raken, zodat soms een dialysebehandeling nodig is.
De aanmaak van gezonde bloedcellen wordt door de ziekte aangetast, waardoor de afweer verminderd is en er een sterk verhoogd risico op infecties bestaat. De normale functie van plasmacellen is de productie van antilichamen. Bij het multipel myeloom maken de woekerende plasmacellen een antilichaam-achtig eiwit (M-proteïne). De hoeveelheden van dit eiwit in het bloed kunnen zo hoog zijn dat er met spoed via plasmaferese ingegrepen moet worden.
Voor de diagnostiek van multipel myeloom is uitgebreid onderzoek nodig, dat alleen beschikbaar is in universitaire centra. Bloed en beenmerg moeten worden onderzocht om de diagnose te stellen, de ziekte in kaart brengen en een uitspraak over de prognose te kunnen doen.
Bovendien moeten in het kader van lopende HOVON studies - voor de start van de behandeling - maligne myeloomcellen uit het beenmerg gescheiden worden. Deze geavanceerde technieken zijn alleen beschikbaar in geselecteerde laboratoria.
De behandeling zelf kan ook in een algemeen ziekenhuis plaatsvinden, maar voor dit beenmergonderzoek worden patiënten eerst naar een UMC verwezen. Bij AL amyloïdose is eveneens sprake van een plasmacelwoekering. Bij deze ziekte kristalliseert het abnormale eiwit en veroorzaakt weefselneerslagen (zogeheten amyloïdose), die op hun beurt ernstige beschadiging van vele organen (waaronder hart en nieren) veroorzaken.
Alle patiënten met een multipel myeloom jonger dan 65 jaar zullen standaard binnen de eerstelijns behandeling een autologe stamceltransplantatie ondergaan, nadat zij zijn voorbehandeld met enkele chemotherapiekuren, en er een stamcelmobilisatie is verricht (zie onder autologe stamceltransplantatie). Voor patiënten met AL amyloidose geldt hetzelfde, mits de reeds opgetreden orgaanschade dit toelaat.
Om nu en in de toekomst een optimale kwaliteit van de behandeling te garanderen is het belangrijk dat patiënten (als zij daarvoor kiezen) kunnen deelnemen aan klinische studies van de HOVON. De behandeling zou daarom liefst moeten plaatsvinden in een ziekenhuis dat meedoet aan klinisch wetenschappelijk onderzoek en dat daartoe over de noodzakelijke faciliteiten beschikt.
Waar vindt de behandeling plaats?
De incidentie van multipel myeloom is 6 per 100.000. Alle patiënten jonger dan circa 65 jaar moeten verwezen worden naar een UMC vanwege het ondergaan van een autologe stamceltransplantatie.
Betrokken medische specialismen en vereiste expertise
Voor diagnostiek en poliklinische behandeling: interne geneeskunde-hematologie, radiologie, klinische chemie/laboratoriumarts met expertise van flowcytometrie, klinische genetica, pathologie, radiotherapie, initieel soms internist-nefrologie, transfusiegeneeskunde (plasmaferese); voor de AL amyloidosis: reumatologie, cardiologie en maagdarm/leverziekten, en in het kader van de autologe stamceltransplantatie: transfusiegeneeskunde, bloedbanksamenwerking, microbiologie, virologie, mondheelkunde/ kaakchirurgie/ mondhygiëniste, intensive care, specifiek opgeleid verpleegkundig personeel, dedicated maatschappelijk werk, researchverpleegkundigen, transplantatiecoördinatoren.
Onderzoek
In alle UMC's vindt klinisch onderzoek plaats op het gebied van het multipel myeloom en amyloidose. Alle multicenter studies worden gecoördineerd door universitaire hematologen.
Patiëntenvereniging:
Contactgroep Kahler en Waldenström Patiënten
www.kahler.nl
Meer informatie:
www.amc.nl
www.azm.nl
www.erasmusmc.nl
www.lumc.nl
www.umcg.nl
www.umcutrecht.nl
www.umcn.nl
www.vumc.nl
Overige links:
Multipel myeloom (Ziekte van Kahler), informatie van KWF
