Grensverleggende geneeskunde voor topreferente patiënten
Chronische myeloïde leukemie (CML)
Ziektebeelden en behandeling
Chronische myeloïde leukemie verloopt veel geleidelijker dan de acute vormen van leukemie. Zeker in het begin veroorzaakt de ziekte meestal weinig klachten. CML komt vooral voor op middelbare en oudere leeftijd. Jaarlijks wordt de diagnose bij ongeveer 200 patiënten gesteld.
Voor het stellen van de diagnose is onderzoek van beenmergcellen nodig, waarbij onder meer gekeken wordt naar chromosomen en DNA. Ook tijdens de behandeling moet regelmatig DNA onderzoek van bloed en beenmergcellen plaatsvinden. Aan de hand van de resultaten wordt de behandeling aangepast of gewijzigd. Daarbij kan ook blijken dat een allogene stamceltransplantatie gewenst is.
De behandelingsresultaten van patiënten met een CML zijn de laatste 10 jaar spectaculair verbeterd sinds de ontwikkeling van het middel imatinib. Dit is geen gewoon antikankermiddel, maar een nieuw type geneesmiddel dat gericht is tegen een eiwit dat alleen op CML-cellen voorkomt. Remming van dit eiwit met het geneesmiddel brengt de ziekte onder controle.
Bij jonge patiënten wordt bovendien al meerdere jaren in HOVON studie verband onderzocht of het zinnig is om naast imatinib hoge doses van het kankerremmende middel cytarabine toe te voegen. Voor deze intensievere behandeling moeten de patiënten, net als patiënten met een acute myeloïde leukemie opgenomen worden en geïsoleerd verpleegd worden.
Bij een deel van de patiënten verliest imatinib na enige tijd zijn werkzaamheid. Zij moeten dan overstappen op nieuwe middelen, de zogeheten de tweede generatie blokkers. Om vast te stellen dat er sprake is van verminderde werkzaamheid (resistentie), zijn geavanceerde DNA-analyses nodig die slechts in enkele universitaire laboratoria in Nederland beschikbaar zijn.
Om nu en in de toekomst een optimale kwaliteit van de behandeling te garanderen is het belangrijk dat patiënten met CML (als zij daarvoor kiezen) kunnen deelnemen aan klinische studies. De behandeling zou daarom liefst moeten plaatsvinden in een ziekenhuis dat meedoet aan klinisch wetenschappelijk onderzoek en dat daartoe over de noodzakelijke faciliteiten beschikt.
Waar vindt de behandeling plaats?
CML is zeer zeldzaam met een incidentie van 1,4 per 100.000. Om de juiste diagnose te stellen en het verloop van de ziekte goed in kaart te kunnen brengen, zijn de kennis en ervaring van universitaire laboratoria van groot belang. Voor de behandeling met hoge dosis cytarabine is een HIC-centrum vereist. Als geen van de beschikbare behandelingen meer effectief is, komt de patiënt in aanmerking voor allogene stamceltransplantatie.
Betrokken medische specialismen en vereiste expertise
Interne geneeskunde-hematologie, klinische genetica, klinische chemie/laboratoriumarts met expertise van moleculair biologische technieken (real-time PCR, sequencing), dedicated maatschappelijk werk, researchverpleegkundigen. Als overgaan wordt tot allogene stamceltransplantatie: zie allo-SCT.
Onderzoek
In alle UMC's vindt klinisch onderzoek plaats op het gebied van CML. Alle klinische trials - inclusief die gericht op experimentele behandeling - worden gecoördineerd door UMC- hematologen.
Patiëntenvereniging:
Stichting Contactgroep Leukemie
http://www.leukemie.nfk.nl/
Meer informatie:
www.amc.nl
www.azm.nl
www.erasmusmc.nl
www.lumc.nl
www.umcg.nl
www.umcutrecht.nl
www.umcn.nl
www.vumc.nl
