Regeneratieve geneeskunde

Paneldiscussie regeneratieve geneeskunde

‘Stamcel is doodsteek voor regeneratieve geneeskunde’

Panelleden: Jasper Boomker, programmamanager Nierstichting, Jolanda Keijsers, vertegenwoordiger cliëntenraad UMC Utrecht en Martijn Cox van Xeltis, een spin-off van de Technische Universiteit Eindhoven dat hartkleppen en bloedvaten in de patiënt wil laten regenereren.

Gespreksleider: Chris Polman, hoogleraar neurologie en decaan van de faculteit Geneeskunde bij het VUmc, tevens voorzitter van de NFU-masterclass. 

Zijn stamcellen de holy grail in de regeneratieve geneeskunde, vroeg Tim Forouzanfar, hoogleraar mondziekten, kaak- en aangezichtschirurgie van het VUmc zich af tijdens zijn voordracht. Een interessante vraag, vindt Polman. ‘Wie in de zaal heeft daarop een antwoord?’ Martijn Cox van het Eindhovense bedrijf Xeltis neemt het woord en zet in met een ferme stelling: ‘De stamcel is juist de doodsteek voor een grootschalige toekomst van de regeneratieve geneeskunde.’ De aanwezigen in de zaal zijn even van hun apropos. Wat bedoelt hij? ‘Ik denk dat stamcellen noodzakelijk zijn voor het begrip van de regeneratieve geneeskunde, maar door de Europese regelgeving is het heel moeilijk om een winstgevend product met stamcellen te maken. Die regelgeving bepaalt dat elk product waar een cel, groeifactor of bioactief medicijn inzit onder de farmaregeling valt. En dat maakt het op de markt brengen van zo’n product heel moeilijk.’ 

‘Maar is de stàmcel of de wètgeving dan het probleem?’, vraagt Forouzanfar. Cox: ‘Dat is een goed punt. Er is zeker een probleem met de EU-wetgeving. Die zou moeten worden aangepast. Aangezien ik niet zo’n lange horizon heb, werk ik liever niet met stamcellen.’  

Maar wat in de EU-wetgeving werkt dan zo belemmerend?, vraagt Polman. Ton Rabelink, hoogleraar interne geneeskunde bij het LUMC neemt het woord: ‘De wetgeving is statisch, innoveert niet. Dat is de grootste zorg. In de VS was de wetgeving net zo streng, maar die is nu versoepeld. In Japan is hetzelfde gebeurd. Ook daar is de wetgeving aangepast om innovatie mogelijk te maken. Vijfhonderd patiënten een stamceltherapie geven in een klinische trial, zoals in de farmaregeling wordt gevraagd, kan gewoon niet.’  

Polman lijkt het een goed idee om dit knelpunt aan het kabinet Rutte mee te geven. Bas van den Dungen, directeur-generaal Curatieve Zorg, deelt mee dat het huidige kabinet  hier al over nadenkt. ‘Toen we voorzitter waren van de EU hebben we dit thema al op tafel gelegd in Brussel. Dezelfde problematiek  speelt ook bij dure gepersonificeerde geneesmiddelen. We zullen de wetgeving aan moeten passen. Het helpt als Japan en VS het al doen.’ 

Boomker van de Nierstichting vraagt zich af of de middelen of producten wel getoetst worden op de juiste criteria. Nemen die wel voldoende mee wat voor patiënten telt? ‘De afweging van artsen en onderzoekers kan anders zijn dan afweging van patiënten. Die kunnen zeggen: ‘’Ik ben zo ziek, geef het maar gewoon.’’ Frank Miedema, hoogleraar immunologie van Aids en bestuurslid bij het UMC Utrecht, vindt dat de patiënten niet aan het einde maar aan het begin van het onderzoek  moeten worden gevraagd naar de ‘unmet needs’, hun onvervulde behoeften. Dat moeten wij onze mensen ook leren.’ Keijser van de Cliëntenraad UMC Utrecht beaamt dat: ‘Artsen en onderzoekers zouden daar bij de beoordeling van de onderzoekaanvragen voor beloond moeten worden.’ 

‘Maar waar zijn we dan zo bang voor bij het werken met stamcellen?’, vraagt Polman. ‘Kanker’, antwoordt Rabelink. ‘De stamcel kan ieder andere cel in het lichaam worden, dus ook een kankercel. Japan staat het onderzoek wel toe, maar zet er een hoogwaardige supervisie op die continue in de gaten houdt hoe het onderzoek bij de patiënten verloopt.’  

Aan het einde van het debat heeft Frank Vlier, senior adviseur bij het Ministerie van VWS, nog een vraag over de eerdere voordracht van Rabelink. ‘Wat voor gedachte heeft u bij een betere ‘control en pricing’ van producten die voortkomen uit bedrijven rondom regeneratieve geneeskunde?’ Rabelink: ‘Daar moeten we een politiek debat over voeren. Maar zomaar het bootje uit de haven laten varen en hopen dat het goed gaat, lijkt me heel riskant.’ Directeur-generaal Van den Dungen beaamt dat. ‘Ik ben er voor om heel vroeg expliciet na te denken over goede businessmodellen. Afwachten wat de gek ervoor geeft, is geen goed idee. Wat in deze sector geeft de gek er heel veel voor. En dan zijn de producten niet meer te betalen.’  Rabelink: We hebben bedrijven nodig voor de implementatie van de uitvindingen en de schaalvergroting. En het is belangrijk dat we ze hier houden. Wat ik zelf een heel triest voorbeeld vindt is uniQure, het eerste gentherapiebedrijf ter wereld. Dit bedrijf, dat is voortgekomen uit het AMC, had een moeilijk registratietraject en op een gegeven moment buitenlandse investeerders nodig. Het nettoresultaat is dat het bedrijf nu naar de VS gaat.’

NFU Nederlandse Federatie van Universitair Medische Centra / Oudlaan 4, 3515 GA / Postbus 9696, 3506 GR Utrecht / T 030 273 98 80 / nfu@nfu.nl